В Европе впервые рекомендован первый метод генотерапии

В медицинской истории Европы должно вот-вот произойти эпохальное событие – первое одобрение практического применения генной терапии для лечения наследственного заболевания.

Европейское медицинское агентство рекомендовало применение этого метода для лечения редкого генетического заболевания, которое лишает пациентов способности усваивать жиры.

На основе этой рекомендации Европейская комиссия должна вынести окончательное решение о допустимости этого метода лечения.

Принцип генной терапии несложен: если в какой-то части генетического кода человека обнаружен дефект, его заменяют созданным в лаборатории генным материалом с нужными свойствами.

Однако в реальности далеко не все так просто. При клинических испытаниях в США скончался подросток Джесси Гелсингер, а другие пациенты заболели лейкемией.

В настоящее время ни в Европе, ни в США генные методы лечения не применяются.

Комитет по медицинской продукции при Европейской медицинской комиссии рассмотрел применения лекарственного препарата Glybera для лечения болезни Бюргера-Грютца, наследственного дефицита липопротеинлипазы.

Этот синдром встречается у одного из миллиона человек. Больные имеют поврежденную генную структуру, которая отвечает за расщепление жиров в пищеварительном тракте.

Это приводит к накоплению жиров в крови, паховым болям и острому панкреатиту.

Единственным способом облегчения состояния таких больных до сих пор была строжайшая безжировая диета.

Новый метод лечения основан на использовании вируса, который инфицирует мускульную ткань и вводит в организм копию неповрежденного гена.

Он рекомендован пациентам, которые страдают острым воспалением поджелудочной железы, панкреатитом, и которые не реагируют на диету.

Производитель нового препарата, фармацевтическая компания UniQure, заявила, что это решение является знаковым событием для больных и для медицины в целом.

Глава компании Йорн Алдаг заявил: "Пациенты с дефицитом липопротеинлипазы боятся есть нормальную еду, потому что это может привести к острому и крайне болезненному воспалению поджелудочной железы, которое часто заканчивается госпитализацией".

"Теперь - впервые в истории - создан метод лечения, который не только снижает риск воспаления, но и оказывает долгосрочное благоприятное воздействие на состояние больного", - добавил он.

Китай стал первой страной мира, которая официально разрешила использование методов генной терапии.

Источник: Русская служба Би-би-си

Другие новости по теме

Ученые доказали безопасность генной терапии ВИЧ Американские ученые из Калифорнийского университета в Лос-Анджелесе доказали безопасность генной терапии ВИЧ-инфекции, сообщает WebMD.

Ученые предложили новый метод лечения рака поджелудочной железы Британские ученые заявили, что новое сочетание лекарств может удвоить шансы на долгосрочное выживание пациента.

Корреспондент: Гены решают все. Власти ЕС впервые разрешили врачам использовать генную терапию В Европе произошла большая медицинская революция - власти ЕС впервые разрешили врачам использовать генную терапию, то есть сделать широкий шаг к победе над раком и СПИДом, - пишет Алексей Бондарев в № 31 журнала Корреспондент от 10 августа 2012 года

Модифицированный ВИЧ использовали для лечения тяжелых наследственных заболеваний Ученым удалось улучшить состояние пациентов с тяжелыми наследственными заболеваниями, прибегнув к генной терапии на основе модифицированного вируса иммунодефицита человека (ВИЧ).

Ученые надеются научиться лечить рак поджелудочной В Кембридже проводятся первые клинические исследования нового метода лечения рака поджелудочной железы, который показал обещающие результаты во время первых испытаний.