Модифицированный ВИЧ использовали для лечения тяжелых наследственных заболеваний

Ученым удалось улучшить состояние пациентов с тяжелыми наследственными заболеваниями, прибегнув к генной терапии на основе модифицированного вируса иммунодефицита человека (ВИЧ).

Как рассказал директор института генной терапии TIGET в Милане Луиджи Нальдини, три года с начала клинических испытаний показали, что  этот метод эффективен.

Генную терапию на основе ВИЧ опробовали на трех пациентах с синдромом Вискотта-Олдрича и трех – с метахроматической лейкодистрофией. Еще десять пациентов находятся в процессе лечения.

При метахроматической лейкодистрофии в нервных клетках накапливаются вещества, разрушающие оболочку отростков этих клеток. Дети с таким заболеванием рождаются здоровыми, но с возрастом их нервная система работает все хуже. У пациентов с синдромом Вискотта-Олдрича нарушена работа иммунной системы и тромбоцитов, они уязвимы для множества заболеваний и страдают от частых кровотечений.

В ходе лечения ученые извлекли из костного мозга пациентов стволовые кроветворные клетки, и заменили в них мутантные гены на нормальные, используя специальные метахроматической лейкодистрофией. Затем клетки были возвращены в костный мозг.

У пациентов с синдромом Вискотта-Олдрича "отредактированные" клетки развились в здоровые клетки крови, обеспечив нормальную работу иммунной системы.

В случае метахроматической лейкодистрофии измененные клетки с кровью попадали в мозг и вырабатывали там белок, необходимый для нормальной работы нейронов.

Кроме того, ученым удалось "заставить" стволовые клетки вырабатывать больше белков для нейтрализации последствий деградации нейронов.

В результате, отмечают исследователи, состояние всех пациентов улучшилось через 20-30 месяцев после начала лечения.

Отметим, в январе минувшего года ученые из США представили новый вид генной терапии, позволяющий сделать часть иммунных клеток неуязвимыми для вируса ВИЧ.

Другие новости по теме

Ученые создали ретровирус, делающий клетки неуязвимыми для ВИЧ Ученые из США представили новый вид генной терапии, позволяющий сделать часть иммунных клеток неуязвимыми для вируса ВИЧ.

Ученые доказали безопасность генной терапии ВИЧ Американские ученые из Калифорнийского университета в Лос-Анджелесе доказали безопасность генной терапии ВИЧ-инфекции, сообщает WebMD.

Китайским биологам удалось получить стволовые клетки мозга из мочи Ученые из Китая разработали метод, с помощью которого можно получить индуцированные стволовые клетки мозга из содержащихся в моче клеток почечного эпителия.

В США впервые одобрен вид генной терапии для борьбы с раком Стоимость курса лечения – 475 тысяч долларов.

В Бельгии ученые открыли новый способ восстановления костной ткани на основе жировых клеток Центр тканевой и клеточной терапии брюссельской университетской клиники Сен-Люк объявил о разработке революционной технологии восстановления костей на основе жировых стволовых клеток пациентов.